의약품 급여 결정 과정에서 경제성평가의 활용 이 소 영 건강보험심사평가원 약제관리실

순 서 관련 기준 경제성평가 대상 선별기준 주요논점에 대한 이해 급여결정과정에서 경제성평가의 활용

I. 관련 기준

결정(조정)신청 약제별 자료제출 범위 약제의 유용성 및 비용효과성 입증 자료 신청약제 품목 허가증 (신고서) 사본 약제정보                 신청약제 품목 허가증 (신고서) 사본 약제의 유용성 및 비용효과성 입증 자료 약제정보 치료개관 교과서, 의약품집  수재내역 학술지 수재 내역 대체가능약제와의 비교 지침에 따른 경제성평가 자료 재정영향검토 제외국등재 현황 기타 의견 신규 성분 의약품 ○ 새로운 투여경로 새로운 효능군 또는 효능효과 추가 새로운 조성 (복합제) △ 동일투여경로의 새로운 제형 용법용량의 개선 (서방성제제 등) 이성체 또는 염류 변경 요양급여기준 제10조의2제3항에 해당하는 약제 식약청장 긴급도입 인정서류   ○: 제출해야 하는 자료, △: 필요시 제출

경제성평가 자료 제출 대상 비교대상에 비해 효과가 개선되었으나 투약비용이 고가인 경우 단, 희귀의약품으로서 대상 환자수가 적은 희귀질환에 사용하는 약제의 경우에는 경제성평가자료 제출을 생략할 수 있음 △C unacceptable (dominated) △E acceptable (dominating)

평가내용 -약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 세부사항 약제 급여 평가 위원회는 약제의 요양 급여 대상 여부를 평가 함에 있어 다음 각호의 사항을 고려하여야 한다 대체가능성, 질병의 위중도, 치료적 이익 등 임상적 유용성 투약비용, 임상효과의 개선 정도, 경제성평가 결과 등 비용효과성 대상환자수, 예상사용량, 기존 약제나 치료법의 대체 효과 등 보험재정에 미치는 영향 제외국의 등재여부, 등재가격, 급여기준 등 기타 국민건강에 미치는 영향 등

급여 여부 평가 흐름도 임상 자료 검토 비교 약제(치료법) 선정 치료적 이익 검토 진료상 반드시 필요한 약제 제약사 제출자료 허가사항 교과서, 임상 지침, 임상시험 전문가 의견 임상 자료 검토 비교 약제(치료법) 선정 신청 약제 비교 약제 약제의 요양급여대상 여부 등의 평가 기준 및 절차 등에 관한 세부사항 제 6조 (진료상 반드시 필요하다고 판단 되는 약제) 1. 대체가능한 다른 치료법이 없는 경우 2. 생존 위협정도의 질환으로 대체 가능 약제 없는 경우 3. 희귀질환 약제 4. 급여위가 환자의 진료에 반드시 필요하다고 평가하는 경우 유효성 안전성 편의성 치료적 이익 검토 진료상 반드시 필요한 약제 투약 비용 검토 우월 비열등 열등 ICER 비용 효과 (효용) 분석 비용 최소화 분석 비급여 경제성 평가 비용 효과성 수용 가능 여부 검토 제외국 등재현황 등재국수 및 가격 급여 여부 및 기준 제 외국 등재현황 검토 재정영향 검토 Epidemiological approach Market approach 보험재정 수용가능여부 검토 급여 기준 검토 급여 여부 평가

비용-효과성 평가기준 신약 등 협상대상 약제 비교약제 선정기준에 따라 선정된 기등재 약제(치료법)와의 비용 효과성을 평가하도록 함 [07년 6차급여위(2007.7.20), 9차급여위(2007.9.21)] 임상적 유용성 분석법 비용 효과성 판단 기준 비교약제보다 우월 비용-효과(효용) 분석 ICER(비용효과비) 비교약제와 유사/비열등 비용-최소화 분석 치료기간당 소요비용 주1) 투약비용만 비교할 경우, 비교약제의 가중평균가 미만

요양급여대상 선별기준 위원회는 검토결과를 종합적으로 고려하여 다음 각호의 어느 하나에 해당하는 것으로 평가되는 경우에는 요양급여대상 약제로 선별할 수 있다 1호: 임상적으로 유용하면서 비용효과적인 약제로 제외국의 등재여부, 등재가격 및 보험급여원리, 보험재정 등을 고려할 때 수용 가능하다고 평가하는 경우 2호: 제1호에 해당되지 않음에도 대체가능한 치료방법이 없거나 질병의 위중도가 상당히 심각한 경우로 평가하는 경우 등 환자의 진료에 반드시 필요하다고 판단되는 경우 3호 : 기타 국민건강에 미치는 영향을 고려하여 필요하다고 평가하는 경우 경제성은 급여결정의 한가지 요소 !

Decision components ( NICE ] Evidence assessment Expert advice Scientific and social value judgements Source) NICE purpose and products , Andrew Dillon, 영국NICE초청국제 심포지엄

II. 주요 논점에 대한 이해

주요 논점 경제성평가 무용론 경제성평가를 제출하면 자료제출 보완, 검토기간 지연, 본사/용역기관과 심평원 사이에서 실무자가 무지 괴롭다 경영진도 경제성평가 용역 비용, 소요기간, 전문가 영입(교육) 등 투자에 대한 부담이 크다 그러함에도, ‘급여’로 평가되는 것도 아니다 ! 혹, ‘급여의 적정성이 있음’으로 평가되었어도, 협상시에는 내밀지도 못한다 !!

경제성평가 대상 여부 확인 경제성평가 제출 대상이 아니면, 제출한 경제성평가는 ‘무용지물’이 맞다. 경제성평가 제출 대상이 아니면, 제출한 경제성평가는 ‘무용지물’이 맞다. 로마에 가면 로마법을 따라야 합니다. 사전상담 활용 ▶ 결정신청 129품목 (’07.1~’07.12) - 경제성평가 제출 26품목

지침에 따른 충실한 자료작성 결정신청을 한 후에, 제출자료와 지침을 맞추어보기 시작하면…. 보완자료 작성하느라 실무자가 괴로워지면서, 검토기간 길어지고 ‘급여’가 점점 멀게 느껴지는 것이 맞다. ☞ 자료보완 기간연장 요청은 2회에 한하며, 연장기간은 총 150일 이내로 한다 - 보완/연기 품목 : 80품목 (71%) - 보완/연기 일수 : 평균 68.6일 (2~413일) (선별목록 도입 ~ ’08.12차 급여위 심의품목)

경제성평가 자료제출과 ‘경제성’과의 구분 경제성평가 자료 제출은 ‘급여평가’에 영향이 없다. (P>0.05) 그렇지만, 경제성평가 제출품목이 급여가 더 안되지는 않았다. 그러나, 경제성은 ‘급여평가’에 필수적이다. 전체 급여율 경제성평가 제출품목 급여율 미제출품목 급여율 61% 76% 56%

진료상 반드시 필요한 약제에 대한 올바른 이해 일반적인 선별기준을 만족하지 않아도 ‘급여의 적정성이 있음’으로 평가 받 을 수 있는 약제는 다음 각호의 어느 하나와 같다. (요양급여기준 제11조의2제8항2호 및 제13조제2항에 따른 약제)  대체가능한 다른 치료법이 없는 경우  생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 약제로 대체 가능한 다른 약제가 없는 경우 희귀질환에 사용되는 약제로 환자의 진료에 반드시 필요하다고 인정하는 경우 기타 약제급여평가위원회(이하 “위원회”라 한다)가 환자의 진료에 반드시 필요하다고 평가하는 경우 ‘비용효과성 불분명’에 의한 비급여 경제성평가 제출 미제출 20품목 5품목 15품목

III. 급여결정과정에서 경제성평가의 활용

비용효과 - 의사결정 λ △C unacceptable unacceptable (dominated) ICER<λ, (dominating) ? ICER>λ, acceptable

경제성평가 의사결정 현황 경제성평가 제출대상 중 경제성평가 제출품목의 의사결정 ICER의 임계값 (’08.9차 급여위] 명시적인 임계값을 사용하지 않으며, 1인당 GDP를 참고범위로 하여, 질병의 위중도, 사회적 질병부담, 삶의 질에 미치는 영향, 혁신성 등을 고려하여 탄력적으로 평가하도록 함 ICER수용 10품목 비용효과성 불분명 (불확실성) 5품목 ICER를 수용하기 어려움 1품목

급여결정을 위한 경제성평가의 역할 가용자원으로부터 최대의 이익을 얻기위한 의사결정을 위해 필요한 근거 그러나, ICER 임계값의 한계 이론적으로 가용한 자원에 대한 모든 분석이 있어야 하기 때문에, 현실적으로 불가능 재정에 의존적 가변성 불확실성 Looks real but unavailable at the time a decision is made Shadow price

λ , Phantom alternative : myth or reality? Resulted in increased expenditures and concerns about the sustainability of public funding without any evidence of increases in total health gain Annual 10% increase(1997-2000) vs 15%(2001), Canada Annual 14% increase (early 1990s), Australia Exceeded ￡575m in the first 2.5 years of NICE ☞ More sophisticated decision rule than an automatic cut-off value Source) Social Science & Medicine 62 (2006) 2091–2100

Why NICE doesn’t have a fixed cost effectiveness threshold? Extent of uncertainty NICE DECISIONS Innovation Ethics, equity, rights Availability of other treatments NICE does not have a fixed CE threshold because of the need to take other factors into account: uncertainty (this matters if the decision has big, irreversible costs of implementation) we are not simple QALY maximisers – we also care about other criteria, such as equity GDG need to consider practicalities of implementation that are not included in ICER estimate there may be other constraints on what can be implemented Source) NICE assessment and appraisal, Kalipso Chalkidou 영국NICE초청국제 심포지엄 22

ICER 임계값 – NICE NICE 2 decision criteria-2 different threshold Threshold value Decision criteria < £20,000 “most plausible” - Judged primarily on their ICER value £ 20,000-30,000 - Not exclusively on their ICER - Other considerations associated with ICER innovative nature of intervention Particular features of condition and populations being treated Wider social costs and benefits > £30,000 - Requirement for “increasingly strong’ justification beyond the ICER value Source) Birch S & Gafni A. Health Economics, policy and Law 2007; 2:193-202 - 23 -

스웨덴 문헌상 제시된 값 QALY 1단위당 ￡25,000-￡40,000 범위에서 급여 가능성 높음. [Sorenson C, Kanavos P, Drummond M. Ensuring value for money in health care. Financing Sustainable Healthcare in Europe 2007] 1인당 GDP의 1.2-1.9배 €50,000/QALY [Drummond M. Ann Rheum Dis 2006;65(Suppl III):iii44-7.] 1인당 GDP의 약 1.6배 공식적인 임계값은 없으나 QALY 1단위 당 €55,000~ €65,000 수준임. (1인당 GDP의 1.7-2.0배) [스웨덴 의사결정기관(LFN) 담당자 답변] 임계값 판단 시 고려사항 위중도, 진료상 필요성: 희귀의약품, 암 치료제, 생명을 위협하는 급성질환 혁신성: 암치료제, 생물학적 제제 빠른 도입 [Persson U, IHE. 2007] 질병 부담(위중도)에 따라 의사결정이 달라지나 부담이 큰 질환에 대한 추가 지불가능금액의 기준은 없음. [스웨덴 의사결정기관(LFN) 담당자 답변]

스웨덴 질병의 위중도, 필요성을 고려한 임계값 결정 위중도/필수성을 고려한 임계값 임계값 절대적 임계값 위중도/필수성 정도 Persson U. The Swedish price & reimbursement system for pharmaceuticals. IHE. 2007 위중도/필수성을 고려한 임계값

호주 임계값 ? QALY에 대한 ICER 변화에 따른 PBAC recommendation 가능성 - 심의사례 분석결과 1인당 GDP의 2-3배/QALY [George B et al. Pharmacoeconomics 2001;19:1103–9.] QALY에 대한 ICER 변화에 따른 PBAC recommendation 가능성 (질환의 위중도, evidence 수준별) www.buseco.monash.edu.au/centres/che - 26 -

우리나라 임상적으로 유용하면서 비용효과적인 약제로 제외국의 등재여부, 등재가격 및 보험급여원리, 보험재정 등 고려하여 선별 경제성평가 대상에 대해서는 여러 요소를 고려한 ICER를 탄력적으로 적용 수용가능한 ICER는 불확실성을 고려한 범위에서 결정 ‘진료상 반드시 필요한 약제’에 대해서는 일반적인 경제성평가기준을 적용하지 않음

감사합니다.