의약품 급여 및 가격 결정과 경제성 평가의 활용 이태진 서울대학교 보건대학원

목차 의약품 급여 및 가격 결정과 경제성 평가 관련 배경 우리나라 현황 외국 사례 경제성평가 활용에 대한 평가 경제성평가 유용성 제고 방안

배경 선별목록 (Positive List) 도입 급여 결정과 가격 결정의 이원화 경제성 평가 활용 비용 대비 효과에 대한 경제성 평가와 약가 협상을 거쳐 치료적,경제적 가치가 우수한 의약품만 선별하여 보험 적용 (2006. 12. 29 도입) 급여 결정과 가격 결정의 이원화 경제성 평가 활용 2007년도 1년간 경제성평가 제출을 자율적으로 시행 2008년도부터 의무화

배경 신약의 경우 선별등재제도 도입 이후 등재 및 가격협상까지 성사된 비율이 낮아짐. (2007~2008.4 비급여 비율 30%) 비급여 사유 중 “임상적 유용성” 보다는 “비용효과성 불분명” 비 중이 증가하고 있음. (2007년 기준: 비용효과성 불분명 80%, 임 상적 유효성 불분명 16%) 기등재 의약품의 경우 편두통 치료제 및 고지혈증 치료제에 대한 시범평가 편두통 치료제의 경우 비용효과분석 결과 열등대안 2품목의 자진 가격 인하 조치 고지혈증 치료제의 경우 비용효과분석 및 비용최소화분석을 통해 statin 계열 약품의 가격 인하 조치 본 평가 진행 지연

배경 의약품 급여 및 가격 결정에 있어서 경제성평가의 유용성에 대한 이견 제약업계: 경제성평가 결과 반영 미진에 대한 불만, 가격인하 수단에 대한 의구심 학계: 경제성평가 위한 자료 부족, 방법론에 대한 비판 정부/보험자: 경제성평가 활용 정책 추진력 저하 Question: 의약품 급여 및 가격 결정에 있어서 경제성평가는 유용한가?

의약품시장의 특성 의약품시장의 불완전성 (Drummond et al. 1997; Harris 2001) 정보의 비대칭성 약품 수요의 의사 의존성 강함 제3자 지불방식 (the third party payer) 대부분의 선진국은 처방약품의 범위와 가격에 대한 규제

의약품과 경제성 평가 경제성평가 통해 비용효과적인 의약품에 대한 급여 가능 원칙: 동일한 효과에 대해 동일한 가격 비용효과적이지 않은 의약품 급여는 자원의 비효율적 사용을 의미 자원 제약을 감안할 때, 비용효과적이지 않은 의약품 급여에 따른 기회비용 발생  분배적 비효율성(allocative inefficiency) 초래

의약품 급여 및 가격 결정과 경제성 평가 관련 외국 사례

호주 PBAC에서 급여 여부에 대한 판단을 한후 급여, 혹은 급여 필요성은 인정되나 가격은 좀 더 낮출 필요가 있다는 등의 권고안을 제시 Pricing authority에서 기업이 제시한 비용(생산비용) 자료에 적정 마진율을 감안하여 협상가격 도출 Pricing authority와 기업의 가격협상을 통해 최종 등재가격 결정 (risk sharing 포함) 전반적으로 PBAC의 권고안이 Pricing authority의 의사결정에도 중요한 기준이 됨 PBS에 기등재된 약품의 가격 재평가에도 경제성 평가 결과 활용

호주 급여 관련 threshold (Bethan et al. 2001) 1991~1996년 동안 제출된 355건의 경제성 평가 검토 Cost/Life-years saved < $AU42,000 인 26개 약품 중 25개 약품에 대해 급여 결정 Cost/Life-years saved > $AU76,000 인 26개 약품 중 24개 약품에 대해 비급여 결정

영국 NICE에서 임상적 효과(clinical effectiveness) 및 경제성(cost effectiveness)을 고려하여 새로운 기술 사용 여부에 대한 권고안 제시 NICE의 지지를 얻기 위해 경제성 평가는 필요조건, 경제성 평가가 없으면 NICE의 지지를 얻기 어려움. 가격은 PPRS(pharmaceutical price regulation scheme)라는 전혀 다른 시스템을 통해 결정 PPRS: 기업별 이윤율 규제 최근 Office of Fair Trading(OFT)에서 Value- based pricing (VBP) 권고 (OFT, 2007) Value-based pricing: 가격을 health benefit에 기초하여 결정

영국 NICE의 평가결과(~2002.5) Cost/QALY 수용 제한적 사용 거부 < ₤20,000 15 3 2 ₤20,000~₤30,000 4 5 1 < ₤30,000 자료: Towse A, Pritchard C. Does NICE have a threshold? an external view. in ed. by Towse A, et al., Cost-effectiveness Thresholds: Economic and Ethical Issues, OHE, 2002.

영국 NICE 발간 문서에서 수용가능한 ICER의 기준과 관련하여 참고값을 제시. 급여 여부를 결정하는 기준은 아님 비용-효과성이 중요한 판단잣대 ICER 이 ₤20,000 이상인 경우 ICER을 둘러싼 불확실성의 정도/ 기술의 혁신성 해당기술을 이용하는 인구집단, 질병의 특징 필요시, 보다 넓은 범위의 사회적 비용, 편익까지 고려 ICER이 ₤30,000을 넘는 경우 위에 제시된 근거가 보다 분명해야 하고, 권고 사유가 보다 분명히 제시되어야 함

캐나다 온타리오주 의약품 급여제도(ODB: Ontario Drug Benefit) 약품전문자문위원회(DQTC: Drug Quality and Therapeutics Committee)에서 경제성평가 결과 등을 참고하여 ODB 등재에 관한 권고안 제시 이 때, 혁신적 신약에 대해서는 비용-효과분석이 등재 여부 결정에 중요한 역할을 함 (Pausjenssen et al. 2003) 기등재 약품에 대해서도 정기적인 경제성평가를 수행하여 급여 유지 여부를 결정

우리나라의 의약품 급여 및 가격 결정과 경제성 평가

약제 급여 평가 항목 대체가능성, 질병의 위중도, 치료적 이익 등 임상적 유용성 투약비용, 임상효과의 개선 정도, 경제성 평가 결과 등 비용효과성 대상 환자 수, 예상사용량, 기존 약제나 치료법의 대체 효과 등 보험재정에 미치는 영향 제 외국의 등재여부, 등재가격, 급여 기준 등 기타 국민건강에 미치는 영향 등

경제성평가 세부기준 신약이 비교약제보다 임상적 유용성이 우월할 경우 비용효과분석 수행 비교약제에 대한 ICER를 근거로 비용효과성 판단 신약의 임상적 유용성이 비교약제와 유사 혹은 비열등인 경우 비용최소화분석 치료기간 당 소요비용 비교를 통해 급여 여부 파단

약가 협상의 고려사항 약제급여평가위원회 평가자료 협상 약제가 보험재정에 미치는 영향 대체가능성 및 대체가능 약제 대체가능한 행위 및 치료재로 관련 질환군의 규모, 환자 수, 보험재정 부담 사용량(예상사용량), 급여 범위 협상 약제가 보험재정에 미치는 영향 협상 약제의 제외국 가격, 의약품 공급 능력 특허현황, 국내 연구개발 투자비용 등 기타 약가 협상에 영향을 줄 수 있는 사항 등

경제성평가의 유용성에 대한 의문 제기와 그 원인 경제성평가의 유용성에 대한 의문 제기와 그 원인

경제성평가의 유용성? 경제성평가 자료 부족 및 방법론 문제 모형의 불완전성 단기간 임상연구에 근거하여 장기간 효과 추정 질병 진행의 복잡한 과정을 단순화 임상효과 자료 부족으로 많은 부분 외국의 자료를 가져오거나 전문가 의견 등을 근거로 일정한 가정 건강보험청구자료에 근거한 비용자료의 한계 확률적 민감도분석 등 다양한 경제성평가 방법들 개발되어 사용 복잡한 모형, 단순한 모형, 직관 Decisions have to be made anyway!!

경제성평가의 유용성? 가격인하의 수단에 대한 의구심 선별등재제도 이후 등재된 신약은 기존 약제에 비해 저가로 결정되는 경우가 많으며, 비용효과성 검토시 기존 약제의 가중일일투약비용보다 높은 경우가 많아 약제급여위 통과가 어렵다는 불만 비용효과성 검토에 있어서 단순한 1일투약비용 비교가 아닌 총비용, 나아가 비용 및 효과의 종합적 고려가 이루어짐

경제성평가의 유용성? 허가사항과 급여기준의 차이에 의해 발생한 임상적 근거 부족과 이로 인한 비현실적 가정 예. A약에 대해 허가사항에서는 10회 투여하는 임상문헌을 근거로 했으나, 급여기준은 5회 투여로만 한정할 경우 경제성평가시 5회 투여만을 적용해야 함. 5회 투여 이후 중단하는 경우에 대한 임상적 근거 부족으로 위약군과 동일한 효과를 가정해야 함.

경제성평가의 유용성? 약제급여위원회의 불명확한 의사결정 동일한 약제에 대해 연간 투약비용을 기준으로 ‘급여 적정성 없음’에서 ‘급여 적정성 있음’으로 바뀐 경우 민감도분석에서 나타난 가장 높은 ICER 값을 기준으로 의사결정한 경우 경제성평가 결과를 충분히 검토하지 않는다는 불만 Opinion-based decision making이라는 비판

경제성평가의 유용성? 급여 결정과 가격 결정의 이원화 심평원에서 경제성평가 검토를 통해 급여 결정 및 비용효과적인 가격 수준이 정해지는데, 공단 가격협상에서 경제성평가는 거의 고려하지 않고 재정영향 등을 고려해서 다시 일정한 가격 인하를 유도 경제성평가는 가격을 낮추는 방향으로만 활용되고 좋은 가격을 받는 것은 어렵다는 부정적 인식

경제성평가의 유용성? 정부의 소극적 정책의지 기등재 약품 평가로 인한 사회적 편익(비용효과적이지 않은 약품 급여 제외 혹은 가격 인하)이 비용보다 큰 것으로 평가됨에도 적극적으로 본평가를 추진하지 않음.

의약품 급여 및 가격 결정과 경제성 평가 활용에 대한 평가

의약품 접근성 경제성 평가 시행, 급여 결정 및 가격 결정 이원화로 인한 등재 지연에 대한 우려 우리나라의 신약도입 속도가 매우 빨라 참고할 외국 약가가 없는 약품 수가 상당함을 감안할 때 등재 지연이 꼭 부정적이지만은 않음 신속한 치료가 필요한 환자를 위해 등재 소요 기간 재조정 검토 비용효과성을 고려한 선별목록으로 인해 급여가능 약품수 제한에 대한 우려 치료에 필수적인 의약품이 비급여로 결정되는 문제 대체가능한 약제 유무 확인 특정 요건을 갖춘 환자의 경우 제한적 급여 인정 가격 대비 효과가 우수한 양질의 약품 소비 가능

경제적 효과 환자 부담 및 보험재정에 미치는 영향 신약의 경우 기등재 약품의 경우 임상적 유효성 개선으로 인해 비용효과분석을 수행한 약품의 경우 단순히 약가만으로 판단하기 어려움. 기존 약물 대체 효과 등 해당 치료군 전체의 약품비 지출 추이 분석 필요 유사 혹은 비열등 효과로 인해 비용최소화분석을 수행한 경우 환자나 보험자 부담 감소 가능성 기등재 약품의 경우 시범 평가에서 일부 약품의 가격 인하 경제성평가가 약제비 절감을 목적으로 하는 것은 아니지만 일부 약품의 경우에서 경제적 효과 나타남.

제약업체에의 영향 제4의 장애물(Fourth hurdle)로 인식되며 제약업체에 부담이 되는 것은 사실 임상적 유효성이 유사한 기존 약품이 있는 경우에는 가격을 낮추어야만 시장진입이 가능 신약 연구개발 위축에 대한 우려 Incentive compatibility: 임상적 유효성 개선된 약품에 대해 비용효과성을 유지하는 선에서 더 좋은 가격을 받을 수 있는 인센티브 기전을 확실히 할 경우 R&D 촉진도 가능

의약품 급여 및 가격 결정과 경제성 평가의 유용성 제고 방안

경제성 평가의 유용성 제고 방안 경제성 평가의 합리적 적용 신약의 경우 기등재 약품의 경우 사전 상담 활성화 ‘임상적 유효성 증가 + 가격 상승’의 경우만 비용효과분석 수행 기등재 약품의 경우 평가 일정 합리화? 또는 경제성평가 적용 대상 최소화? 기존의 review 결과를 이용한 의사결정 위주로, 경제성평가는 최소한으로 적용

경제성 평가의 유용성 제고 방안 급여 결정 과정에서 경제성평가 유용성 제고 ICER 임계치에 대해 일관된 기준 설정: 제약업계에 명확한 signal을 보냄으로써 우리 사회의 ICER 임계치 내에서 health benefit을 제공할 수 있는 약품 공급 유도 Opinion-based decision making 에서 evidence-based decision making 으로 경제성평가 소위원회 설치 검토

경제성 평가의 유용성 제고 방안 가격 결정과 경제성평가 유용성 제고 급여 결정 시 비용효과적인 가격을 가격협상의 출발점으로 비용효과분석과 재정영향분석을 연결하는 방법론 개발을 통해 비용효과적인 가격과 최종 등재가격의 괴리가 크지 않도록 하고, 최종 등재가격의 범위를 예상할 수 있도록 함 임상적 유효성이 대폭 개선된 신약이 상대적으로 좋은 가격을 인정받을 수 있는 실질적 조치 마련

경제성 평가의 유용성 제고 방안 가격 결정과 경제성평가 유용성 제고 Subgroup analysis에 근거하여 비용효과적인 가격 산정 검토 subgroup에 따라 비용효과적인 가격이 달라짐. 예컨대, 임상적 유효성의 크기에 따라 S1, S2, S3 세 군으로 나눌 경우 S1군의 비용효과적인 가격이 S3군의 비용효과적인 가격보다 높을 것임. 따라서 평균적인 비용효과성에 따라 가격을 책정하는 것보다 S3군을 기준으로 가격을 책정할 경우 사회적 편익 증대 Subgroup 에 따라 임상적 유효성이 다른 근거 마련이 관건인데, 임상적 근거가 있는 질환 치료 약품부터 적용해 볼 필요가 있음

경제성 평가의 유용성 제고 방안 정부의 강력한 정책 실행 의사 심평원 자료 협조 기등재 약품 평가 본격적인 시행을 통해 정책 시행의 사회적 편익을 조기에 실현 심평원 자료 협조 경제성평가에 필요한 비용자료에 대한 접근성 향상