( 목 ) 한국제약협회 세계최초 국내허가신약의 약가제도 개선방안 건강보험심사평가원 규제개혁 大토론회

1 제약산업 및 국내개발신약 _ 현황 Ⅰ 국내개발신약 _ 문제점 Ⅱ 국내개발신약 _ 개선방안 Ⅲ Contents

1. 제약산업 및 국내개발신약 현황 2

3 1. 제약산업 현황 120 년의 역사 : 꾸준한 성장을 통해 글로벌화 단계 진입 1890 년대 1960 년대 ~1970 년대 1980 년대 1990 년대 ~2000 년대 2010 년대 제약산업 태동 ( 부채표 활명수 등장 ) 완제 원료 국산화신공정개발 국내신약개발 - 최초신약 ( 선플라주.’99 년 ) - 최초 미 FDA 승인 -( 팩티브,’14 년 글로벌화 단계 진입 - 미 FDA 임상시험 6 건 (’12 년 ) 작은 규모의 내수 지향형 산업이나 복제약의 생산기술 경쟁력 확보

4 1. 제약산업 현황 세계 의약품 시장은 넓고 고령화 등으로 수요 급증 전망 대표적 고부가가치 / 지식집약형 산업으로 미래성장동력 기대 우수 청년 인재 의약계 집중, 벤처기업의 증가 제약업계의 舊態자정노력과 혁신 경영 확산 우리 제약산업 종사자의 변화에 대한 욕구, 자신감 충만 블록버스터 신약 특허 만료 (10~15 년,770 억불 ) BT 기술 발전으로 바이오 의약품 시장 급증 (11 년 162 조원 ) 다국적 제약사의 Open Innovation 추세 활용한 전략적 기술 / 판매 제휴 기회 확대 최근 세계 제약시장의 판도가 우리 산업에 유리하게 전환 이런 새로운 기회를 놓치지 않고 우리 제약산업이 거듭날 수 있는 모멘텀으로 활용할 수 있는 비전과 전략 필요

5 1. 제약산업 현황 2020 년 세계 7 대 제약강국 진입 【 생산 및 수 출】 【주력기업 및 품목】

6 1. 제약산업 현황 적정성 ∙ 투명성 ∙ 예측 가능성을 담보하는 약가체계 마련 - 복제약 : ’12 년 4 월 일괄 인하 가격 정착에 주력 - 개량신약 ∙ 바이오시밀러 : 경쟁 촉진 효과 등을 반영한 약가우대 기조 유지 - 신약 : 혁신성을 반영한 가치 산정, 보험약가와 경제성 평가결과 연계 기준 마련 신약의 보험약가 등재기간 단축 의약품 특성을 감안한 인허가 절차 간소화 - 신약의 경제성 평가기간 (150 일 ), 보험급여기준 고시기간 (60 일 ) 단축 검토 - 희귀 의약품 ∙ 줄기세포치료제의 임상시험기준 완화, 바이오시밀 러의 품목별 심사기준 마련 - 수요자 부담의 신속 인허가 절차 (Fast-Track) 적용 대상 확대 제약산업 발전 로드맵과 세부 육성 지원 방안 담 은 ‘ 제약산업 발전 5 개년 계 획 ’ 수립 및 발표 ( ) 보건복지부 제약산업에 대한 국민의 기 대에 부응토록 제약업계 ∙ 의 료계 ∙ 학계가 결집하여 명실 상부한 글로벌 제약산업으 로 도약하기 위한 노력 지원 중

 국내개발신약이란 ? “ 세계에서 국내 최초로 허가 받은 약제 ” 로 국내 제약산업 활성화와 수출 확대를 위해 약가에 대한 예측 가능성과 안정적 유지 등의 Motivation 정책이 필요한 실정임 7 1. 국내개발신약 현황 【화합물 신약 (NCE) 으로 허가 받은 20 개 품목 ( 아래 ) 】 【화합물 신약 (NCE) 으로 허가 받은 20 개 품목 ( 아래 ) 】

8 구분허가 분류 / 품목 (~'14 년 5 월 ) 신약 화합물신약썬플라주, 팩티브정, 자이데나정, 카나브정, 제미글로정, 듀비에정 등 20 품목 바이오신약그린진에프주, 헌터라제, 카티스템, 하티셀그램 등 천연물신약 조인스정, 스티렌정, 신바로캡슐, 시네츄라시럽, 모티리톤정, 레일라정 등 개량 의약품 개량 바이오제품유트로핀플러스주, 시노비안주, 등 투여경로 변경팩티브주 산정 의약품 개량신약 / 복합제에소메졸캡슐, 프리그렐정, 보그메트정, 로벨리토정 등 바이오시밀러램시마주, 허쥬마주, 유트로핀주, 류코스팀, 에포카인 등 제네릭 1. 국내개발신약 현황 - 현행 규정 상 협상 track 으로 약가를 받는 국내개발신약은 NCE 외에도 바이오신약 ( 항체 ∙ 세포 ∙ 유전자 치료제 등 ), 천연물 신약, 개량의약품이 있고 - 점점 다양한 형태의 개발이 이루어지고 있어 이를 뒷받침할 수 있는 정책이 필요 국내개발 신약

9 1. 국내개발신약 현황 보령제약 카나브 고혈압 중남미, 중국과 라이선스 계약 중국 임상 3 상

10 1. 국내개발신약 현황 - 국내 개발 신약 중 2013 년 매출 기준 100 억원을 넘은 대형 품목은 동아 ST 자이데나, 보령제약 카나 브, 일양 놀텍 ( 재무제표 기준 ) 의 3 품 목 - 수백, 수천억원이 투입되는 R&D 현실을 감안할 때, 수십억원 수준의 매출로 R&D 투자비조차 회수하지 못하는 국내개발신약의 한계를 돌 파하기 위한 특단의 조치 강구돼야

2. 국내개발신약 문제점 11

12 문제점 1. 개발원가 반영 프로세스 1) 심평원 개발원가 미반영 보험의약품 등재 신청 ↓ 심평원 급여적정성 평가 (120 일 ) - 대체약제 가격, 제외국 가격, 경제성 평가 등 심평원 급여적정성 평가 (120 일 ) - 제외국가격 없음. 대체약제 가격 수준 ↓ 신청가 대비 평균 16.9% 인하 ↓ 공단 협상 (60 일 ) - 대체약제 가격 및 보험 재정영향 등을 기초로 가격 협상 공단 협상 (60 일 ) - 좌동, 개발원가에 관한 자료 추가 ( 개발원가 미제출 시, 세계최초 국내허가 신약으 로 인정하지 않음.) ↓ 급평위 평가가 대비 평균 18.0% 인하 ↓ 건정심 보고 / 약가 고시좌동  문제 1-1. 심평원 단계에서 개발원가 미반영 - 심평원 단계에서 개발원가가 반영되지 않아 대체약제 가격 수준으로 공단 전달됨 - 따라서, 공단에서 평가한 개발원가가 대체 약제 가격 이상이어도 반영하기 어려움 【일반 신약】 【세계 최초 국내허가 신약】

13 문제점 1. 개발원가 반영 프로세스 2) 실패비용, 미래투자비용 미반영 개발초기 ~ 허가승인 ~ 2011 ~ 2014 ~ 2020 실패비용 미인정 미래 투자비용 미인정 해외 수출 계약 체결 투자비용 선진 시장 해외 수출 진행 중남미 12 개군 중국, 러시아 등 미국 유럽, 일본 등 연구비 230 억 시설비 270 억 합 계 500 억 연구비 530 억 시설비 313 억 합 계 843 억 연구비 1230 억 시설비 613 억 합 계 1843 억 성과 【 Ex. 카나브의 투자비용과 성과 】  문제 1-2. 실패비용, 미래투자비용 미반영 - 개발원가 산출 시, 실패비용과 미래 투자비용 반영되지 않음 - 해외 수출을 위해서는 지속적인 연구와 시설비 투자가 필요함

14 문제점 2. 대체약제 53.55% 이하에 따른 지속적인 신약 가격 하락  문제 2. 지속적인 가격 하락 - 대체약제의 특허만료 여부에 따라 신약 가격 결정 53.55% 변동됨 ( 대체약제 특허만료 전 : X, 만료 후 :X’, 각각의 신약 등재 가격 : A 와 B) - 등재된 신약이 특허만료 될 시 다시 53.55% 약가 인하 됨 【 대체 약제 가격 인하에 따른 신약 등재 가격의 변경】 AB 53.55% X 100 % X’ 지속적인 가격 기준선 하락 53.55% B’ X’’

15 문제점 3. 사후 인하 기전  문제 3. 사후 인하기전의 다양한 반영 - 국내의 여러 약가 인하 기전이 있으며 그 중, 상시적인 약가 인하인 실거래가 인하 신약 ( 유형 1) 에 불리한 사용량 약가 연동 (PV) 인하 등 - 신약은 집중적인 약가 인하를 당함

16 7.8% 문제점 3. 사후 인하 기전 1) PV 유형 1 예상 사용량 설정 문제  문제 3-1. PV 유형 1 예상 사용량 설정 문제 - 약가 협상 시, 대부분 등재 1 차년도 예상 사용량을 기준으로 협상됨 - 이 예상 사용량은 고정적으로 적용되어서 자연증가율이 반영되지 못함 (Ex. 등재 1 차년도 기준으로 ‘07~’12 년도 약품비 연평균 증가율 7.8% 대입하면 5 차년도에는 130% 를 초과하여 PV 협상 유형 1 대상이 됨 ) 【연도별 약가 증가율】

17 Kl; 등재 시 : 비용효과성 검토 X 예상사용량 제출 X 산정 : 유형 4 등재 1~3 차년 : PV 대상아님 등재 4 차년 이후 : (PV 유형 4) 60% 또는 50 억 &10% 증가 PV 협상 후 : (PV 유형 3) 60% 또는 50 억 &10% 증가 Kl; 협상 : 유형 1 등재 시 : 비용효과성 검토 O 예상사용량 제출 O 등재 1 차년 부터 : (PV 유형 1) 예상사용량 30% 증가 PV 협상 후 : (PV 유형 3) 60% 또는 50 억 &10% 증가 문제점 3. 사후 인하 기전 2) PV 유형 1 의 기타 문제점  문제 3-2. PV 유형 1 의 기타 문제점 -PV 적용 시 협상약제는 유형 1, 산정약제는 유형 4 대상임 - 대체약제 대비 비용효과적인 협상 약제는 등재 1 차년도부터 대상이며 예상사용량 30% 증가 시, 약가 인하되어 유형 4 에 비해 엄격한 대상이 됨

18 문제점 3. 사후 인하 기전 3) 사용범위 약제 확대 사전 약가 인하 위궤양, 십이지장궤양 미란성 식도염 비미란성 식도염 헬리코박터 파일로리 제균 요법  문제 3-3. 사용범위 약제 확대 사전 약가 인하 - 세계 최초 국내 허가 신약은 비용적인 한계로 모든 임상시험을 동시에 진행하지 못하여, 주요 적응증으로 발매 후 적응증을 지속 추가함 - 이때 사용 범위 확대로 인한 약가 인하가 계속 된다면 세계 최초 국내 허가 신약을 대형품목으로 키울 수 없고 수출과 글로벌화는 더더욱 요원해짐 【 Ex. 놀텍의 적응증 추가 경과 및 계획】

3. 국내개발신약 개선방안 ( 사업내용 ) 19

20 개선방향 1. 개발원가 반영 프로세스 1) 심평원에서 원가 반영 약가 산정 국내개발신약 약가 신청 국내개발신약 약가 신청 원가반영을 통한 산정 방식 원가반영을 통한 산정 방식 경제성평가를 통한 비용효과성 입증 건강보험공단 협상 건강보험공단 협상 약가 등재 심평원 단계 ( 선택 ) – 국내개발신약은 개발원가를 토대로 산정기준에 의거해 등재가격이 결정될 수 있도록 하여 개발원가를 실질적으로 반영. 개발원가에 의해 등재가격을 결정할지, 경제성평가 및 약가협상을 통한 등재가격을 결정할지 여부는 제약기업의 선택사항으로 함.

21 개선방향 1. 개발원가 반영 프로세스 2) 실패, 미래비용을 반영하는 방안 마련 - 원가산정기준 개정을 통해 기지급된 R&D 비용뿐만 아니라 사후 발생 가능한 R&D 비용에 대해서도 원가에 반영 - 수출 주도 신약으로, 등재과정에서 사후 R&D 투자 비용을 반영 받지 못한 신약의 경우, 해당 신약의 사후 약가 조정 시 R&D 투자에 상응하는 감면 혜택 적용. - 해외시장에 진출하기 위해서 필요한 막대한 R&D 비용에 대한 고려가 필요 ( 카나브의 최초투자비 500 억원, 사후추가투자비 확정금액 343 억원 ) ▷ 개선효과 - 국내개발신약 개발원가에 대한 회의적인 시각을 거둘 수 있음. -‘ 대체약제 투약비용 ’ 과 ‘ 해외 약가 ’ 로 협상하는 도입신약과 형평성을 맞출 수 있음.

22 개선방향 2. 대체약제 53.55% 이하에 따른 가격 하락 해소 방안 1) 대체약제를 선정 시 제네릭이 진입한 제품들은 제외 2) 제네릭이 진입해 가격이 조정된 제품들로만 대체약제를 선정할 경우, 향후 53.55% 인하에서 제외시키는 방안을 마련 3) 대체약제 가중평균가를 특허만료 이전과 현재가로 구분하여 차액을 가산으로 보고 일정 기간 ( 예. 5 년 ) 에 거쳐 현재가격까지 단계적으로 인하 4) 대체약제 선정시 일본 경우와 같이 15 년 이상 된 약품 제외 ▷ 개선효과 – 신약 가격의 지속적인 하락 막을 수 있음. – 오랫동안 신약이 개발되지 않은 적응증, 계열 일수록 대체약제가 53.55% 로 인하되었 을 확률이 많으므로 이런 분야의 신약 개발 의지를 고양할 수 있음.

23 개선방향 3. 사후 인하 기전들로 인한 문제점 해소 방안 -PV 적용으로 약가를 인하하는 대신 해당금액을 보험재정에 환수 (pay back) 할 수 있도록 업체에 선택권 부여 - PV 협상 시의 가격이 아닌 이전에 모니터링을 진행하였던 시점의 가격으로 PV 기준 약가 설정 ( 이중인하 방지 ) - 국내개발신약은 사용범위 확대 사전 약가인하에서 제외 또는 감면 (R&D 투자금액 반영 ) -PV 유형 가 ( 예상사용량의 30% 증가 ) 의 적용기간을 3~5 년으로 국한 ( 투자 금액 반영 ) ▷ 개선효과 - 국내 약가를 유지함으로써 이와 연동된 수출 가격을 취득하여 수출 활성화 기대 - 이중 약가 인하를 방지하여 국내개발신약의 약가가 지속적으로 하락하는 상황 방지

단기 : 산업계 - 정부 실무협의체 구성 년 시행을 목표로, 오는 12 월 말까지 개선안 마련 장기 : 산업계 - 정부 보험약가정책협의기구 상설 운영 - 일본 : 홀수 년도 제도개선 협의, 짝수 년도 제도개선안 실행 - 보험약가제도의 급격한 변화를 지양하여 안정적 기업경영환경 조성 24 제도개선 실행방안 제안